434.要到国外进行临床试验

第368章434.要到国外进行临床试验

确保动物固定牢固，并将针管沿脊柱中线对齐。

将针头轻轻垂直插入压痕的交叉处，注射器保持垂直。当触碰到骨头时，将角度慢慢减小到约30°，然后将针头滑入椎间隙。

小白鼠如果出现明显的突然甩尾现象是成功插入椎间隙的标志。针头一旦进入椎间隙就会感觉到被牢牢夹住。

这个时候就可以开始注射了。

胡嘉然试了一下，感觉还可以，但其他人上手的很慢，这个操作对他们来说的确是有点困难。

商讨了一下，胡嘉然让人买了一台二手的X光机器方便大家练习。前期可以用透视的方法确定注射液部位。

不得不说，这个方法还是有可取之处的，把小白鼠用芬太尼麻翻后，再进行穿刺，穿刺后再做X光，以此判断穿刺的成功率，很适合新人练手。

这一周不知道死了多少只小白鼠。

“怎么样？结果出来了吗？”胡嘉然看到岳鹏辉过来立马问道。

“明天才能出具体的结果。”岳鹏辉说道。

胡嘉然摇了摇头，他早已经试过了，没用。

“人家来头挺大的。”一个同事笑道，“你知道ECMO吗？国产的ECMO设备就是人家生产的。”

问题被爆出来之后，上面近期收紧了药物临床试验的批复申请，等于说他们这是躺枪了。

最近，一项即将开展的临床试验在国内引起了不小的轰动。

周天力主任一直对自己的职业没有感觉到什么荣誉感，他就是搞脊髓性肌萎缩症这块的。

“我杯子忘这边了。”

“还能怎么办？动物实验再做完美点，等过一段时间再递申请吧。”胡嘉然叹了口气道。

胡嘉然大喜，赶紧给高风打电话汇报情况。

“那你过来干什么？”胡嘉然有点不满。

脊髓性肌萎缩症，是定位于染色体5q13.2的运动神经元存活1基因突变，所致的常染色体隐性遗传病，比较罕见，发病率为1/10000～1/6000，携带率为1/50～1/40。

“让我们补充更详细的数据，同时还要再进行大样本的试验。”

可以说，该病一经确诊，那就意味着残酷的后果。作为华国最顶级的医院，京城协和医院不知道收治和确诊了多少患该病的患者。

他第二天一大早便来到了实验室，鲁博士正带人统计结果，他们干了一个通宵，总算是检测了大部分小白鼠。

“是的。”胡嘉然一脸的发愁，“说是动物实验这块有瑕疵，循证医学证据不充分。”

“怎么样？前后数值有变化吗？”

岳鹏辉拿起杯子就跑，最近胡总可能受到的压力有点大，大姨夫来了，脾气很不稳定，他这几天挨过好几次骂了。

SMAⅡ型：生后6～18个月发病；婴儿期吸吮、吞咽功能正常，无呼吸困难；可独坐，始终不能独立行走；可生存至10～20岁，多死于呼吸肌麻痹。

周天力会把每一个确诊患者的姓名和联系方式记下来，每年做一次电话回访。目前为止他的本子上一共有86个名字，现在划掉的有61个。

“鞘内SMN2信使核糖核酸转录本中外显子7的纳入也明显超出原先的数值。”

“没批复？”

去年有一个药物进入临床试验后，受试人员出现了很严重的不良反应。调查人员发现，该药的动物试验涉嫌虚报数据，人为缩短试验周期等问题。

“你是来上班还是来喝水的？”胡嘉然瞪了他一眼，“喝喝喝，天天就知道喝！”

“这个风欣科技是什么来头？”周天力问身边人道，“国内的大型医疗公司我都熟悉啊，好像没听说过这个名字。”

目前国内外均没有特效的治疗药物，一直以来都是以对症治疗为主。

按道理来讲，由于是孤儿药，诺西那生钠的临床试验批复应该进行的很快，但由于临床试验的对象几乎都是小儿，某些环节还是出现了问题。

SMAⅢ型：生后18个月发病；婴儿期正常，5～15岁出现缓慢加重的全身性肌无力，肢体近端重；在一定时期内有独立行走能力，可生存至中年，30岁后失去独站能力，多死于呼吸肌麻痹或全身衰竭。

高风也有点无奈，不过他好像也没有什么特别的办法。鲍院士肯定是能说得上话的，但这个节点高风感觉让他出头也不太合适。

“有的，变化还挺明显的。”鲁博士赶紧汇报道到，“注射底物后小鼠脑脊液中SMN蛋白的数值明显升高。”

胡嘉然的确有点压力，高风问了几次这边的情况，言语中虽然没有催他意思，但明显老板很关注试验的进度。

这下高风也有点发愁了，他得到的消息更多，其实这次他们是被连累了。

不过高风目前折腾出来的东西的确是跟儿科联系的比较少，隔行如隔山，临床科室中的专业壁垒是深厚的，周天力不清楚其实也属正常。

SMAⅠ型：生后6月内发病；严重者出生时已有明显症状，四肢无力，喂养困难，呼吸困难；始终无独坐能力，预后差，2岁前死亡。

一时间，医疗界内的相关人士议论纷纷。

接到诺西那生钠临床试验通知的时候，他先是开心，后面又有些不可置信。

“还有那个贝伐珠单抗，好像还有什么.”

事情的起因很简单，京城协和医院儿科神经内科发布了一项招募患者启事，文中写到一款新药即将在该院进行临床试验，实验的对象是5q脊髓性肌萎缩症的患者。

“能不能找人给说说啊？我们这个安全性肯定是不存在什么问题的。”鲁博士很着急。

每次确诊这个病的时候，他都很无奈。家属先是为能明确病因开心，然后又会在他的解释下陷入绝望。

很多人对接收跟自己关联性较低的信息不怎么感兴趣。

“那怎么办？”

情况恰恰就是这样，批复的人并不一定是专业的人士，专业的人士反倒是没有这方面的权利。

正当大家一筹莫展的时候，有人突然就找上了门来。

“马歇尔先生，恐怕要让您失望了。”京城协和医院的周天力主任说道，“我们这边没有得到临床试验的批准，目前是无法开展的。”

来自于丹麦王室的莫里斯马歇尔一直都觉得自己很幸运，别人都是条条大路通罗马，他一出生就是在罗马。

妻子跟他也是琴瑟和鸣，正意气风发呢，8个月大的儿子突然就被诊断为了脊髓性肌萎缩症。

一开始的时候莫里斯马歇尔并未特别担心，不就是病嘛，治就完事了，他又不缺钱。

但很快，医生的话就让他脸色大变。

“就是说我只能看着看着他死对吗？！！”

医生很理解他的愤怒，但只能摇着头表示无能为力。

妻子一下子就崩溃了，终日以泪洗面。

“马歇尔，我们的孩子很可能活不到两岁。”

莫里斯马歇尔听了这话心里就是一阵疼痛，丹麦王室在欧洲的影响力还是很大的，他联系了众多的儿科专家。

但反馈的结果总是让人失望。

但就在前段时间，一个之前联系过的教授告诉他遥远的华国好像要开展一项临床试验，实验对象正是脊髓性肌萎缩症的患者。

这下莫里斯马歇尔仿佛是抓到了一根救命稻草，他抱着死马当活马医的想法带着孩子用最快的方式来到了京城。

“没有批复？”马歇尔心里一片冰凉，“为什么呢？是有什么困难吗？”

当下，周主任便把具体的情况跟他说了一下。

“那我们要是自愿进行这个临床试验可以吗？”

“恐怕不行，这明显违背我们国家的法律。”周主任摇了摇头道。

“不过，你这样的大人物肯定有别的办法。”他末尾说了一句。

马歇尔心中一动，对啊，法律也是人制定的。既然是人制定的，那就可以被人为修改。

“所以，您的意思是我们可以去丹麦进行临床试验？”胡嘉然用有点蹩脚的英文说道。

“是的，我可以应用自身影响力帮助你们规避法律方面的问题。”马歇尔自信道，“最起码在丹麦是不会存在任何阻碍。”

“您稍等，我们老板马上就到。”胡嘉然说道，“他才有最终的决定权。”

“丹麦王室？”

“是的，这个莫里斯马歇尔还是比较靠前的王室继承人。”李友良笑道，“丹麦属于君主国，据说已有一千多年历史。”

高风闻言笑了一下，这历史什么的，听听就行了，反正都是自家的自吹自擂。而且才一千多年，跟华国比明显是短了点。

“您好，高教授。”马歇尔把自己的位置放得很正，一点也没有什么古老贵族的架子，这倒是让高风对他的初始印象不错。

两人先是聊了几句没有营养的话，马歇尔很快便进入了正题。

“高教授，我邀请您的团队去丹麦进行针对脊髓性肌萎缩症的临床试验。”他凝重的说道，“我八个多月的儿子已经被确诊为这个疾病，2个多月的寻医问药让我筋疲力尽，我原本已经放弃，但听说”

“这个.恐怕不太合适。”高风想了一下说道，“我们先期的动物实验是在国内做的，而且并未在FDA备案，在丹麦进行临床试验是不符合法律规定的。”

“法律这块的事我来解决。”马歇尔赶紧说道。

“这恐怕不行。”高风说道，“即便是在丹麦进行临床试验能规避法律方面的问题，但临床试验的结果恐怕也不会被欧洲国家承认。”

“如果我们的药物将来既不能在国内上市，也不能在欧洲国家获得认可，那就失去了临床试验的意义。”

马歇尔的脸色一白，高风的话他根本无从反驳，怪就怪丹麦太小了。

“马歇尔先生，您不妨再等等，我们过段时间准备再递申请。”一旁的胡嘉然说道，“通过的概率很大。”

“可我儿子现在的情况已经很差了，他目前已经用上了呼吸机。”马歇尔颓然的说道，“还一直患肺炎，医生说病情还在持续加重。”

“请您一定救救他。”他突然抓住了高风的手，“我真的不敢想象失去他的后果。”

这下高风真有点为难了，关键是去国外进行临床试验他以前压根没有考虑过。

且不说法律方面的问题，那边人生地不熟的，出了什么问题恐怕会鞭长莫及。

而且，这个马歇尔虽然现在情真意切，但万一临床试验出了什么问题，到时候会不会有另外一幅面孔？

他最怕麻烦了，所以只能选择拒绝。

马歇尔失望的离开了。

高风本以为这个事就这么结束了，可没过几天又有人找上门来，陪同的还有以前的秦院长，也就是现在卫健委的秦书记。

“高教授，我们是外事办的。”来人给高风看了下证件，“找您有点事情。”

门外，郭院长紧张坏了。

“老领导，高风这是”

“放心吧，其实也不是坏事。”秦书记笑了一下，“咱们医院的这个高风真是个有能力的，这名头都传到国外去了。”

“丹麦那边发了正式的函件。”外事办的来人对高风说道，“领导们也都商量了一下，觉得这个事吧”

“你不要有压力，有需要的话丹麦大使馆随时可以参与进来。”

“您能考虑一下吗？”

人家都这么说了，高风立马答应了下来。领导们的意见已经很明显了，说让你考虑只是客气一下，你要是不识抬举，恐怕稍后就有人过来好好抬举。

“这多费事啊，就不能把我们的申请直接给批复了吗？”胡嘉然很是无语道。

李友良笑了一下，这个时候批复恐怕也不合适。噢，之前是拒绝的，现在人家丹麦王室一提要求你就批复了？

啥意思啊？合着洋鬼子是上等人呗？

“让鲁博士、赵康带领一个团队去丹麦。”高风斟酌道，“跟信华制药也联系一下，让他们也出几个人。”

信华制药毕竟是大型制药公司，跟老外们打的交道也多，他们派几个专业的人去高风也觉得更放心。